生物谷专访郑维义博士——孤儿药非常适合中国药物研发企业

编者按：罕见病正得到越来越多的社会关注与关爱，作为一个特殊疾病群体，罕见病病种繁多，目前我国95%的罕见病缺乏诊疗指南或专家共识，尤其是累及多器官系统的罕见病。由于患病人群少、市场需求小、研发成本高，因此很少有药品生产企业关注“孤儿药”的研发生产，“孤儿药”的短缺已经成为严重的社会问题。我国“孤儿药”的研发生产存在着许多困难。

但同时我国目前尚无明确的罕见病定义，也缺乏支持孤儿药研发的具体政策和措施，由于市场小，研发难度大，国内几乎没有企业开展孤儿药物的研发。孤儿药成为全球最先进的尖端新药和生命科学研究工具开发的一个主战场，孤儿药研发是中国创新药走向国际的一个捷径，对于国内的许多企业和社会组织而言都有许多挑战需要攻克。

为此生物谷有幸采访到了郑维义博士，请他就罕见病与孤儿药的行业发展进行分析和解释。

生物谷: 郑博士，您好！非常感谢您出席“2016罕见病研究与临床研讨会”，并接受本次专访。您具有近20年的药物研发经验，10多年的全球前十跨国医药企业管理经验和世界500强企业工作经历，同时您也是“中国孤儿药创新联盟”创始人。您专注于中国孤儿药的研发策略方向的研究，通过您的研究，您认为如今孤儿药研发最大的困境在哪些方面？

回答： 国内孤儿药研发最大的困境在以下几个方面：1.由于没有罕见病国家定义，因此没有相应的针对罕见病治疗药物孤儿药的各项支持政策；2.我国没有关于罕见病的流行病学研究，没有统一的罕见病病人的统计分析数据；3.罕见病诊断方面的落后；4.孤儿药基础研究薄弱。

生物谷: 美国、日本、欧盟、巴西以及我国台湾等30多个国家和地区指定了罕见病救助专项法律法规，而国内却尚未出台相关法规。以您在专业领域的研究经验以及我国实际的患病情况来看，我国关于罕见病与孤儿药的法规应着重于哪些方面？

回答：1.确定国家官方定义；2.孤儿药研发相关的支持政策包括市场准入，市场独占，税收优惠和快速审评等；3.药物可及性，医保和其它付费的方式。

生物谷：目前，我国罕见病的救治基本上面临着制度无建立、数据无积累、药品无渠道、支付无来源、教育无规范和诊治无保障的现状。针对目前的现状，作为企业和社会组织将如何努力，遇到的困难有哪些？

回答：首先还是要通过各种渠道呼吁国家对罕见病进行立法和确立罕见病定义，患者组织要积极参与其中，同时需要大家团结合作，共同推动罕见病事业的发展，可以在数据建立，教育以及积极参与临床试验等领域。尽可能多的成立由医生，患者，医院，药物研发企业，慈善机构等等组成的联盟，积极推动疾病诊断，药物开发和商业推广的开展。目前遇到的主要问题是罕见病诊断，支付的问题，药物来源问题，困难首先是药物太少，很多在国外已经批准的药物无法及时进入中国。国家没有一个针对孤儿药的具体可操作执行的政策。

生物谷: 您提出孤儿药成为全球最先进的尖端新药和生命科学研究工具开发的一个主战场，孤儿药研发是中国创新药走向国际的一个捷径。您如何理解孤儿药，如何看待孤儿药的社会意义和商业前景？

回答：由于孤儿药是针对非常罕见的疾病治疗，因此有很多新的研究方向，会有很多新的技术和研究手段的应用。同时由于疾病是无药可治，病人数又少，在药物研发的过程中尤其是临床研究所需病人数也会很少，不少在二期临床完成后就可以上市，这样会缩短药物研发时间和降低研发费用，另外据统计孤儿药研发的成功率三倍于一般药物研发，这些都非常适合中国药物研发企业。孤儿药一直都受到国外大型药企和投资机构的青睐，由于是在做未被满足临床需求的药物，它的社会意义勿用赘述。孤儿药上市后的商业推广费用很低，再加上7-10年的独占，使得仿制药厂无法很早的进入仿制。孤儿药在上市后可以拓展新的适应症，商业价值更是无法估量，最近很多重磅交易都涉及到孤儿药。

生物谷: 目前，治疗罕见病类的重磅药物少，贵公司在孤儿药研发方面有哪些大的举措，对其他企业有哪些建议？

回答：国外孤儿药研发异常活跃，诺华的格列卫就是一个在去年全球销售达到近50亿美金的重磅药物。国外孤儿药在定价上有特殊的权利，可以跟保险公司谈判，价格很高但保险公司也会支付全部或部分。如果孤儿药只注重国内市场，在短期内可能无法达到国外市场销售的水平。因此我们在孤儿药研发上需要更加注重全球市场开发的策略，在项目立项上就要坚持全球化的策略。同时由于孤儿药在全球市场上的价值，可以考虑阶段性转让国外权利保留亚洲权利的策略。我们目前采取的策略就是从海外引进非常早期的项目在中国进行研发，完成临床前研究后在美国和中国进行临床研究，在取得临床数据后考虑海外权利的转让。对于国内企业，可以采取类似策略进行孤儿药研发。对于具有一定规模的企业，可以采取和国外孤儿药研发企业合作开发中国市场，由中国企业负责中国临床试验的开展和报批以及市场开发，尽早将国外最新孤儿药引进到中国。

采访后记：在罕见病领域，诊断、治疗都是热点。在治疗方面，全球已上市的400余种孤儿药物中，只有不到30%在中国上市。除了罕用药数目少，基本依赖进口，对于高昂费用，在医疗保障上我国也显得力不从心，所以罕见病的治疗与用药需要国家从顶层设计，制定相关法律法规，加大对药企的政策扶持，加快孤儿药的研发与生产，让更多罕见病患者受益。

郑维义博士将出席“2016罕见病研究与临床研讨会 - 临床诊断与孤儿药”会议，届时将针对从全球视角看中国孤儿药研发的现状和未来做演讲，分析解答更多关于孤儿药的研发及企业发展等相关问题。

生物谷将在8月20日在上海举办第一届罕见病研究与临床研讨会，邀请医学领域的专家，基因诊断公司，药企研发的高管与科技人员一道，为罕见病的精准治疗以及药物研发献计献策。现场我们也将增加《梅斯医生》多媒体和虚拟技术模拟诊疗过程产品的体验过程，使医生和医学生用户可以通过交互式及沉浸式病例学习了解各罕见病相关知识，提高诊疗思维。我们真诚地邀请您出席会议，与众多专家和代表一起相聚在上海！

会议信息

主办方：生物谷

时间地点：8月20日 上海好望角大饭店